Gentechnik soll Blinde wieder sehen lassen

Die Biotechnologie-Firma Editas möchte im Jahr 2017 klinische Studien beginnen, bei denen Gen-Editing eingesetzt wird, um Krankheiten zu heilen. Laut CEO Katrine Bosley soll die Technik namens CRISPR eingesetzt werden, um für den Anfang eine seltene Form der Erblindung zu heilen, indem das die Krankheit verursachende fehlerhafte Gen bearbeitet wird.

Gentechnik soll Augenkrankheit heilen

CRISPR ist eine Technik, die es Wissenschaftern ermöglicht, hochpräzise Veränderungen am menschlichen Genom vorzunehmen. Dabei werden DNA-Sequenzen an genau festgelegten Stellen aufgetrennt und durch anderes Genmaterial ersetzt. Die Technik wurde erstmals 2012 eingesetzt und hat seitdem für viel Aufregung unter Wissenschaftlern gesorgt. Sie hat das Potential, die biologische Forschung und Molekulartherapie zu revolutionieren.

Ediths möchte die Technik nun nutzen, um eine seltene Form der Leberschen kongenitale Amaurose zu heilen, einer Erbkrankheit, die zu schweren Sehstörungen und Blindheit führt. Der für die Krankheit verantwortliche Teil des menschlichen Genoms ist laut dem Unternehmen der perfekte Kandidat für CRISPR, da die Mutation genau bekannt und die nötigen Korrekturen leicht durchzuführen sind. Durch die Korrektur des Fehlers sollte das Gen dann vernünftig funktionieren und die Krankheit heilen.

CISPR bringt ethische Probleme

Bei CRISPR handelt es sich um ein natürliches Phänomen, das viele Mikroben als Teil ihres Verteidigungsmechanismus verwenden. Es basiert auf ein Enzym namens CRISPR-associated proteins (Cas), das DNA schneiden kann. Wissenschaftler haben einen Weg gefunden, dieses Enzym gezielt einsetzen. Editas möchte mehrere Viren mit Cas in die Retina der Patienten injizieren, die dann die betreffenden Gene manipulieren sollen.

Wie immer im Bereich Gentechnik wird die Methode kontrovers diskutiert, zumal so gut wie nichts über eventuelle Nebenwirkungen bekannt ist. Vor einigen Monaten nutzten chinesische Wissenschaftler CISPR, um menschliche Embryonen zu manipulieren. Diese konnten sich zwar nicht mehr weiterentwickeln, aber die darauf entstandene Diskussion ist nur ein kleine Ausblick auf die ethischen Probleme, die sich mit CISPR auftun. Dennoch sind Studien wie die von Editas wichtig, um das Potential von CISPR auszuloten.