Die Genschere CRISPR hat trotz kürzlich aufgekommener Bedenken erhebliches Potential für die Behandlung diverser Krankheiten von HIV-Infektionen über Krebs bis hin zu degenerativen Erkrankungen des Nervensystems. Das ultimative Ziel ist es aber, Krankheiten bereits vor ihrem Entstehen zu verhindern. Dieser Zukunftsversion sind wir nun einen Schritt näher gekommen: Forschern gelang es, eine krankheitsauslösende Mutation aus dem Genom eines menschlichen Embryos zu entfernen, was die Krankheit nicht nur bei dem Embryo eliminiert, sondern auch eine Vererbung verhindert.


Bild: OHSU

Mit CRISPR gegen eine Herzkrankheit

CRISPR ermöglicht es Wissenschaftlern, das Genom von Menschen, Tieren oder anderen Organismen mit extremer Genauigkeit zu bearbeiten. Dabei kommt ein Enzym namens Cas9 zum Einsatz, das eine vorher vorgegebene Gensequenz sucht und aus dem Gen herausschneidet. Die Möglichkeiten, die CRISPR für die Wissenschaft eröffnet, sind enorm.

In einer präklinischen Studie der Ohio Health & Science University konzentrierten sich die Forscher auf eine Genmutation, die eine Herzerkrankung namens hypertrophe Kardiomyopathie auslösen kann. Die Forscher nutzten Spermien, die das mutierte Gen trugen und injizierten diese in eine gesunde Eizelle – gemeinsam mit dem Enzym, das die Mutation korrigieren sollte.


CRISPR entfernt das Gen aus dem Stammbaum der Famile

Das Enzym schnitt das defekte Gen aus dem resultierenden Embryo heraus. Dieser ersetzte das fehlende Gen dann durch das heile Gen des anderen Elternteils. Da der Reparaturprozess gleich bei der Befruchtung der Eizelle durchgeführt wird, also in einem Stadium, in dem der Embryo nur aus einer einzelnen Zelle besteht, ist die Reparatur extrem zielgerichtet und wird bei der Zellteilung fortgetragen.

Als Resultat wäre nicht nur das aus dem Embryo entstehende Kind frei von dem defekten Gen, sondern eine Vererbung an den eigenen Nachwuchs wäre ebenfalls ausgeschlossen.

Every generation on would carry this repair because we’ve removed the disease-causing gene variant from that family’s lineage. By using this technique, it’s possible to reduce the burden of this heritable disease on the family and eventually the human population“, so Shoukhrat Mitalipov, der Hauptautor der Studie.

Ethische Umstände müssen geklärt werden

Die Studie diente vorerst nur dazu, herauszufinden, wie sicher und effektiv die Behandlung ist. Bevor klinische Studien in Betracht gezogen werden können, muss die Technik noch weiter perfektioniert werden. Die Ergebnisse sind allerdings vielversprechend. Es handelt sich um die erste Studie, bei der die Technik an menschlichen Eizellen erprobt wird. Eines Tages könnte sie Paaren helfen, die versuchen, über künstliche Befruchtung eine Schwangerschaft herbeizuführen.

Bevor allerdings über klinische Studien nachgedacht werden kann, müssten die ethischen Umstände der Manipulation der Gene menschlicher Embryos geklärt werden. Ein Umstand, dessen sich auch die Forscher bewusst sind. „This research significantly advances scientific understanding of the procedures that would be necessary to ensure the safety and efficacy of germline gene correction. The ethical considerations of moving this technology to clinical trials are complex and deserve significant public engagement before we can answer the broader question of whether it’s in humanity’s interest to alter human genes for future generations“, so Daniel Dorsa von der Oregon Health and Science University.

via Ohio Health & Science University

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