Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine vergleichsweise selten auftretende Krankheit. Im Schnitt kommt sie bei 10.000 Neugeborenen einmal vor. Die Folgen sind allerdings beträchtlich. Denn die Erbkrankheit führt zu einer immer stärker werdenden Verkümmerung der Muskeln. Die Folge: Ein früher Tod oder ein Leben mit schweren Behinderungen. Der Pharmakonzern Novartis hat in den Vereinigten Staaten nun das Medikament Zolgensma auf den Markt gebracht. Zuvor wurde in klinischen Studien nachgewiesen, dass durch die Arznei Verbesserungen erreicht werden können, die bei einem normalen Krankheitsverlauf nicht zu erwarten sind. Konkret bedeutet dies, dass die Patienten beispielsweise in die Lage versetzt wurden zu sitzen oder zu sprechen. Für die Betroffenen bringt Zolgensma also einen erheblichen Nutzen mit sich.


Bild: –Andrew- from Flickr [CC BY 2.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/2.0)]

Der Preis sorgte für erhebliche Irritationen

Die Wirkungsweise des Medikaments ist allerdings hochkomplex. Vereinfacht ausgedrückt wird ein fehlendes oder defektes Gen ausgetauscht. Die Kinder müssen daher nur einmal zu Beginn ihres Lebens mit Zolgensma behandelt werden. Diese einmalige Behandlung ist allerdings alles andere als preiswert. Denn pro Dosis werden in den Vereinigten Staaten stolze 2,1 Millionen Dollar fällig. Dennoch erteilten die Behörden dem Medikament nun die offizielle Zulassung, obwohl der hohe Preis zunächst für viel Kritik sorgte. Novartis reagierte darauf, indem man auf den Nutzen des Medikaments verwies. Denn wenn durch die Behandlung der Grad der Behinderung verringert werden kann, reduziert dies anschließend die anfallenden Pflege- und Behandlungskosten. In Deutschland ist das Medikament aktuell noch nicht zugelassen.

Viele neue Medikamente sind extrem teuer

Der Fall zeigt aber auch einige grundsätzliche Problematiken auf. Zum einen sind die Kosten für die Entwicklung eines Medikaments in der Regel unabhängig davon, wie weit eine Krankheit verbreitet ist. Dies wiederum bedeutet: Um keine Verluste zu machen, müssen die Medikamente bei seltenen Krankheiten teurer sein. Hinzu kommt: Neue Behandlungsmethosen – etwa der Austausch von Genen oder individualisierte Medikamente – haben vielversprechende Ansätze gezeigt, sind aber auch extrem teuer. In den Vereinigten Staaten ist dies problematisch, weil dort viele Menschen keine Krankenversicherung haben. In Deutschland wird hingegen das Solidarsystem durch die hohen Kosten belastet. Eine Lösung für dieses Problem existiert bisher aber nicht. Denn klar ist: Wenn die Pharmafirmen kein Geld mehr mit ihren Produkten verdienen, werden sie gar keine Medikamente mehr entwickeln.


Via: CNBC

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