Bei der sogenannten Sichelzellen-Anämie handelt es sich um eine Erbkrankheit, die durch eine Mutation in beiden DNA-Strängen verursacht wird. Dadurch kommt es zu einer fehlerhaften Produktion des Blutfarbstoffs Hämoglobin, wodurch die eigentlich runden roten Blutkörperchen sichelförmig zusammenklappen. Dadurch können sie weniger Sauerstoff produzieren, was zu erheblichen Beschwerden und letztlich zu einem frühen Tod führt. Forschern der University of California ist es nun aber gelungen den grundlegenden Defekt in der DNA-Struktur mit Hilfe der CRISPR-Genschere zu beheben. Dazu isolierten sie Blutstammzellen und tauschten dort die fehlerhafte Struktur aus. Anschließend wurden dann erstmals ausreichend gesunde rote Blutkörperchen produziert, um theoretisch die tückische Krankheit zu heilen.


Bisher ist eine risikoreiche Knochenmarkspende die einzige Behandlungsmöglichkeit

Bisher allerdings wurden die entnommenen und reparierten Blutstammzellen aus Sicherheitsgründen noch nicht wieder bei menschlichen Patienten eingesetzt. Vielmehr wurde der Effekt bei Mäusen untersucht. Das Ergebnis: Auch nach 16 Wochen waren noch reparierte Blutstammzellen nachweisbar – und zwar in neunmal höherer Konzentration als bei bisherigen Versuchen der gezielten Gentherapie. Die Forscher sind daher zuversichtlich, langfristig mit der Methode den menschlichen Patienten helfen zu können. Bisher sind diese auf eine risikoreiche Knochenmarkspende angewiesen. Die Sichelzellen-Anämie ist dabei keineswegs die erste Krankheit, bei der die CRISPR-Genschere Hoffnung auf eine erfolgreiche Behandlung macht. Zuvor war es Forschern bereits gelungen, eine Alzheimer-Mutation zu reparieren und einen Embryo mit einer HIV-Immunität zu versehen.


Auch andere Blutkrankheiten werden durch Mutationen im Erbgut verursacht

Letztere Anwendung ist allerdings hoch umstritten, weil ethische Fragen bisher noch nicht beantwortet wurden. Denn mit derselben Methode wäre natürlich auch die Erschaffung sogenannter Designer-Babys möglich. Solche Fragen stellen sich bei der Behandlung der Sichelzellen-Anämie nicht. Die Forscher in Kalifornien haben daher auch bereits weitere sehr ähnliche Anwendungsmöglichkeiten im Blick. Es gibt nämlich noch eine Vielzahl an anderen Blutkrankheiten, die ebenfalls durch eine Einzelmutation im Erbgut verursacht werden. Auch dort ist der gezielte Einsatz der CRISPR-Genschere durchaus denkbar. Zunächst wollen die Wissenschaftler nun aber ihre Methode zur Behandlung der Sichelzellen-Anämie soweit entwickeln, dass sie tatsächlich Patienten heilen kann.

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