Gentechnik hat schon seit Jahrzehnten ihren festen Platz in der Biotechnologie. Und auch in der Medizin wird Gene-Editing bereits als Behandlungsmethode eingesetzt, auch wenn das häufig noch hochexperimentell ist. Erst kürzlich gelang es, zwei an Leukämie erkrankte Mädchen mit Gene-Editing das Leben zu retten.


Bild: Val Altounian / Science Translational Medicine (2017)
Bild: Val Altounian / Science Translational Medicine (2017)

Mit Gene-Editing gegen Krebszellen

Die beiden weiblichen Babys erhielten die experimentelle Behandlung bereits 2015 als letzte Möglichkeit. Bei der Behandlung handelte es sich um eine Variante der sogenannten CAR-T-Zellen-Therapie, bei der ein Virus eingesetzt wird, um ein Gen so zu verändern, dass Immunzellen ausgebildet werden, die bestimmte Krebsformen angreifen. Weltweit gibt es inzwischen Dutzende Studien, die sich mit der CAR-T-Therapie beschäftigen und teilweise vielversprechende Ergebnisse gebracht haben.

Die CAR-T-Therapie hat allerdings auch Nachteile. Um zu verhindern, dass der Körper die modifizierten Immunzellen angreift, müssen Zellen verwendet werden, die vorher den Patienten entnommen werde. Das macht die Therapie nicht nur sehr teuer, sondern bringt auch das Problem mit sich, dass es nicht immer möglich ist, dem Patienten ausreichend Immunzellen zu entnehmen.


Aus diesem Grund begann ein das Pariser Pharma-Unternehmen Cellectis, ein Gene-Editing-Werkzeug zu entwickeln, das das Gen deaktiviert, das dazu führt, dass die modifizierten Zellen den Körper des Empfängers angreifen und so eine Immunantwort auslösen. Die daraus resultierenden Zellen wurden auf den Namen UCART19 getauft und können dazu verwendet werden, Patienten mit B-Zell akuter lymphatischen Leukämie zu behandeln – genau die Art von Leukämie, an der die beiden kleinen Mädchen litten.

Beide Mädchen sind auch nach einem Jahr noch gesund

Der Arzt Waseem Qasim vom University College London, der die Behandlung der Mädchen leitete, fragte bei Cellectis an, ob das Team die Behandlungsmethode an den beiden Patientinnen verwenden durfte, nachdem vorher bereits alle konventionellen Behandlungsmethoden scheiterten.

Perfekt ist der Prozess jedoch noch nicht. Das Gen namens TCRαβ konnte in 9,7 Prozent der injizierten Zellen nicht ausgeschaltet werden, weshalb beide Mädchen Anzeichen der Graft-versus-Host-Reaktion zeigten. Das Team war darauf aber vorbereitet und ergriff bei den ersten Zeichen Gegenmaßnahmen.

Beide Mädchen zeigen mehr als ein Jahr nach der Behandlung keine Zeichen einer Rückkehr ihrer Leukämie.

Viele Ärzte weltweit hoffen, Gene-Editing nutzen zu können, um Immuntherapien gegen Krebs effizienter zu gestalten. Cellectis nutzte eine ältere Methode namens TALEN, um das TCRαβ-Gen zu verändern. Mit der neuen, revulotionären CRISPR-Methode wird es allerdings in Zukunft deutlich einfacher sein, Gene-Editing-Werkzeuge zu erstellen.

via NewScientist.com

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