Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere Erbkrankheit und löst Muskelschwund aus. Bei der besonders schweren Form der Krankheit erleben die Neugeborenen oftmals nicht einmal ihren zweiten Geburtstag. Der Pharmakonzern Novartis hat allerdings ein Medikament namens Zolgensma entwickelt, das in diesem Punkt eine deutliche Verbesserung verspricht. Konkret handelt es sich um eine neuartige Form der Gentherapie. So ist bei der Krankheit ein Gen namens SMN1 defekt. Dadurch wiederum arbeiten die Nervenzellen im Rückenmark nicht richtig und geben falsche Signale an die Muskeln weiter. Zolgensma sorgt nun dafür, dass ein funktionsfähiges Gen in die Zellen eingeschleust wird. Dadurch kommt es bei den betroffenen Kindern zu massiven Verbesserungen. So leben sie nicht nur länger, sondern können auch mehr Tätigkeiten selbstständig durchführen.


Bild: –Andrew- from Flickr [CC BY 2.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/2.0)]

Zweimal im Monat wird eine Dosis des Medikaments verlost

Allerdings ist das Medikament nicht ganz unumstritten. Verantwortlich dafür war zunächst der extrem hohe Preis. Mit Kosten von 2,1 Millionen Dollar je Behandlung handelt es sich um das wahrscheinlich teuerste Medikament der Welt. Noch mehr Kritik zog der Konzern nun aber mit einer Lotterie auf sich. Denn Novartis beliefert keine Betroffenen außerhalb der Vereinigten Staaten. Diese können stattdessen lediglich an einer Lotterie teilnehmen, bei der zweimal im Monat eine kostenfreie Dosis des Medikaments verlost wird. Das Problem: Die Zahl der betroffenen Kinder liegt deutlich höher. Kritiker sprechen daher von einer „Überlebenslotterie“ und werfen dem Konzern vor, eine perfide Marketingstrategie auf dem Rücken der erkrankten Kinder zu verfolgen. Novartis wiederum bezeichnet die Vorgehensweise lediglich als Maßnahme, um möglichst schnell helfen zu können.

Die Behandlung sollte so früh wie möglich beginnen

Zugelassen wurde Zolgensma bisher nämlich nur in den Vereinigten Staaten. Und auch dort darf das Medikament bisher nur in einer einzigen Fabrik produziert werden. Dies hat zur Folge, dass aktuell nicht genug Zolgensma produziert werden kann, um neben dem Heimatmarkt auch noch die internationale Nachfrage zu bedienen. Gemeinsam mit einem Ethikrat habe man daher die Lotterie entwickelt, um zumindest eine kleine Chance auf eine Behandlung zu eröffnen. Kritiker sehen darin allerdings vor allem den Versuch, die staatlichen Zulassungsbehörden außerhalb der Vereinigten Staaten unter Druck zu setzen. Denn wer bei der Lotterie leer ausgeht, dürfte anschließend Druck auf die eigene Regierung ausüben, das Medikament auch offiziell ins eigene Land zu holen. Verschlimmert wird die Problematik durch die Tatsache, dass Zeit bei SMA von enormer Bedeutung ist. Denn einmal eingetretene Schäden können durch das Medikament nicht mehr behoben werden.


Via: BBC

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