Diese Erbkrankheit schlägt meistens zwischen dem 20. und 30. Lebensjahr zu: Der Mensch verliert seine Sehkraft und erblindet innerhalb weniger Wochen oder Monaten. Nur etwa 20 Prozent der Patienten erholen sich wieder, beim Rest war die Medizin machtlos. Jetzt gibt es Hoffnung für die übrigen 80 Prozent, die sich ihrem Schicksal bislang ergeben mussten: Die Gentherapie, die in vielen Bereichen …

Die Brüder Lars und Arne Ittner wollten eigentlich nur ein Mittel finden, um Alzheimer zu stoppen. Den aus der Krankheit resultierenden Gedächtnisverlust rückgängig zu machcne, daran hätten sie nicht geglaubt. Und doch ist es ihnen gelungen, schwer erkrankten Mäusen ein ganz normales Leben zurückzugeben. Ob das wohl auch bei Menschen klappt? Die Mäuse verhielten sich, als seien sie nie erkrankt …

Bei Hämophilie B wird ein Gerinnungsfaktor im Blut in zu geringer Menge gebildet. Dadurch verzögert sich die Wundheilung enorm und es kann jederzeit zu lebensgefährlichen inneren Blutungen kommen. Patienten müssen daher bisher mindestens einmal wöchentlich Medikamente einnehmen, um die Krankheit unter Kontrolle zu halten. Bereits in den 1970er Jahren hatten Forscher aber auch eine andere Idee: Sie wollten Hämophilie B …

Die Fehler im Erbgut, die zu Erbkrankheiten führen, sind mitunter winzig. Und dennoch können sie für Betroffene sehr starke Folgen haben. Die Medizin kennt etwa 10.000 Erbkrankheiten, bei denen ein Elternteil oder beide Elternteile defekte Gene an das Kind weitergeben. Eine Vielzahl dieser Krankheiten können nicht gut behandelt, geschweige denn geheilt werden. Mediziner aus den USA haben sich nun in …